今年，盡管醫(yī)藥行業(yè)整體相對低迷，但仍有不少細分賽道投資火熱。近日，媒體報道創(chuàng)新藥物遞送系統(tǒng)開發(fā)公司Nvelop Therapeutics拿到了來自頭部基金一億美元的種子輪融資。不僅如此，根據數據庫顯示，一年多來，藥物遞送賽道共有超10起融資事件，總融資金額逾30億元。背后資方包括高瓴創(chuàng)投、MPM Capital、磐霖資本、泰煜投資、夏爾巴投資、險峰旗云、源碼資本等一眾知名機構。
大藥企積極尋求外部遞送技術合作
在藥物遞送這條創(chuàng)新賽道上，國內也已有優(yōu)秀企業(yè)走在了世界前列，并獲得多家大藥企的訂單。專注以AI驅動藥物遞送和藥物發(fā)現的劑泰醫(yī)藥已累計獲得近2億美金的投資，被紅杉中國、五源資本、人保資本等頭部基金一致看好，公司在2023年也持續(xù)得到關注。
作為藥物遞送領域的領跑者之一，劑泰醫(yī)藥負責人賴才達博士認為，從國際上來看，各大藥企對藥物遞送的需求一直是巨大的，尤其看重能夠真正實現不同肝外細胞組織等的靶向性遞送技術。特別到了今年，諾獎頒給mRNA技術對整個賽道是件非常振奮的事情，加上小核酸的多點開花、 CRISPR帶動基因治療一系列平臺的涌現等等，可以感覺到行業(yè)浪潮已起來，劑泰醫(yī)藥運氣不錯地站上了這波浪頭。盡管研究到臨床轉化還需要3到5年左右的時間，但賴才達博士認為，行業(yè)突破性的布局正是在當下。
劑泰醫(yī)藥聯合創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官賴才達博士
中國企業(yè)躋身世界第一梯隊
在美國的幾次路演中，賴才達博士收到了不少大藥企和新興BioNTech的積極反饋，他們對中國已經在遞送技術領域取得的深度和速度感到驚訝。比如在肺靶向遞送上，劑泰醫(yī)藥能夠頭對頭做到行業(yè)的二三十倍的遞送效率的提升，與Moderna、BioNTech的頭對頭可以提升表達量到10倍以上等等，這些漂亮的數據都讓MNC和BioNTech非常驚艷。
不僅在遞送轉染效率上，劑泰醫(yī)藥設計的納米載體同時還實現了行業(yè)難以攻克的肺、大腦、腫瘤、免疫器官、肌肉等等國際卡脖子遞送難題。憑借這些技術，劑泰醫(yī)藥在今年已與多家國內外藥企有合同落地，賴才達博士預計明年跟大藥企還會有一些比較大的合同落地。
“AI+遞送”是劑泰醫(yī)藥非常擅長和專注的領域。劑泰醫(yī)藥的AiLNP平臺是全球首個以AI算法驅動mRNA遞送的LNP載體設計的創(chuàng)新平臺。透過AI技術，劑泰醫(yī)藥實現了“全域”設計空間探索，以月為單位不斷迭代新的靶向不同器官的材料，持續(xù)地領先業(yè)內一個數量級以上。
劑泰醫(yī)藥技術平臺
賴才達博士表示，希望能夠在兩年之內將劑泰醫(yī)藥做到全球藥物遞送領域的領頭羊級別的公司，解決行業(yè)最具挑戰(zhàn)性的肝外遞送、靶向遞送、細胞專業(yè)性特殊遞送材料的開發(fā)，同時與更多的藥企去賦能遞送技術，一起突破非常難攻堅的技術領域，比如CRISPR、siRNA、mRNA等等各種CGT產業(yè)的應用場景。
與大藥企合作共贏
CGT產業(yè)是當下研發(fā)的一大熱點，而其中遞送環(huán)節(jié)是一個較大的痛點。研發(fā)遞送材料與研發(fā)藥物略有不同，做藥物分子好比給蛋白口袋設計鑰匙，而遞送材料可能是成千上萬個分子的結合體，它們共同組合的物理化學性質決定會去到哪里。所以與做藥的設計邏輯不同，做遞送材料特別適合用AI進行訓練。
當然AI訓練離不開大量高質量的數據，開放式是AI的一個特色。因此，劑泰醫(yī)藥正在嘗試做一個遞送創(chuàng)新的生態(tài)圈，通過賦能大量的不同的藥企去做新的遞送方面的嘗試，以理解哪一些跟遞送結合會讓遞送產生更好的效果。
賴才達博士介紹，大藥企的長處在于對疾病治療的生物學機制的深度理解，與禮來、羅氏等大藥企的合作極大地補足了劑泰團隊在特定領域biology的未知數。他們會告訴劑泰團隊，遞送做到什么程度叫做好，怎么定義閾值，什么是1什么是0，以及什么是陰性樣本、陽性樣本等等，這些指標必須跟最后的藥效、安全性要做到一對一的關系。這些是大藥企能幫助劑泰團隊拓展認知的關鍵領域。
除了跟 MNC做轉化合作外，劑泰團隊也會根據看好的biotech的方向進行合作。譬如美國一些規(guī)模較小的biotech，如果他們在某些應用場景，比如肝外遞送有很好的想法，也或者是新的RNA技術，如環(huán)狀RNA等等，劑泰醫(yī)藥也會想嘗試合作。
開放式地做管線開發(fā)越來越被藥企重視，一大好處是可以分散風險。賴才達博士認為，對于核酸藥物， mRNA或者siRNA、tRNA、cRNA等等，合作開發(fā)都會是大趨勢，以后不會一家企業(yè)做，而是我們每個企業(yè)做它最擅長的環(huán)節(jié)，然后把它做到最強，這樣才可以做出更好的藥物、更突破性的療法。
做中國的Alnylam
藥物遞送賽道為什么在行業(yè)遇冷時仍被資本看好，一個很大的原因在于大家發(fā)現，siRNA、CRISPR這些新興技術一旦能解決遞送問題，它成藥性會非常好。換句話說，深刻理解遞送的公司可以快速地找到一些非常好的成藥機會。
在企業(yè)戰(zhàn)略上，劑泰醫(yī)藥希望能學習RNAi療法的領軍企業(yè)Alnylam的經驗。Alnylam聰明的點在于通過專注解決遞送的問題，找到了一些市場不錯、能夠快速驗證、快速打通pkpd關系到臨床轉化的機會，從而推進一兩款藥實現商業(yè)化路徑。隨后，逐年推進產品到NDA，具備實力后再布局一些基礎藥物這種更大適應癥的領域。賴才達博士希望劑泰醫(yī)藥能走一條與Alnylam類似的路。
從產品到商業(yè)化，劑泰醫(yī)藥目前已走在了這個階段。對于劑泰醫(yī)藥目前走的幾條路，賴才達博士都信心滿滿。第一是持續(xù)投入AI藥物遞送平臺。第二是用AI做小分子制劑開發(fā)，最快的管線已進展到臨床三期。第三是高精尖的核酸遞送、基因治療遞送，透過跟大藥企的合作，已快速進到了產品化的階段。
劑泰醫(yī)藥管線
除此之外，劑泰團隊還在著手開發(fā)核酸藥物。賴才達博士認為這是非常突破性的管線，是真正的打開基因編輯、核酸藥物的一個嘗試。他特別看好 mRNA技術，認為mRNA技術打通了之后會是 CRISPR的敲門轉，未來的CRISPR可能會使用mRNA來做，這是他非常相信和看好的方向，也愿意提早布局。
賴才達博士表示，從技術到產品，劑泰團隊充滿信心。將Alnylam視為劑泰的老師，專注“AI+遞送”，賦能醫(yī)藥生態(tài)圈，讓天下沒有難遞送的藥，這是劑泰醫(yī)藥最核心的存在意義。
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